Lielbritānijas ārsti varētu būt atraduši metodi līdz šim par neārstējamu uzskatītajai asinsreces slimībai hemofilijai A, ziņo BBC.
Hemofilija A pārsvarā ir iedzimta slimība, ar kuru slimojošajiem ir zems asinsreces faktors vai tā nav vispār. Slimība ir raksturīga vīriešiem, kuri šo ģenētisko slimību nosakošo gēnu manto no mātēm, taču sieviešu saslimšanas gadījumi ir ārkārtīgi reti. Vidēji ar slimību slimo katrs 10 000 vīrietis.
Katrs mazākais ievainojums var izraisīt dienām ilgu asiņošanu, ilgi nepārejošus zilumus, īsākā laikā var rasties asiņošana locītavās un smadzenēs. Slimnieku mantotā ģenētiska kļūda nosaka, ka viņu organismi neražo nemaz vai neražo pietiekami daudz proteīnu, kas nepieciešams asiņošanas pārtraukšanai. Lai cīnītos ar slimības sekām, vairums slimnieku regulāri, piemēram, reizi nedēļā injicē VIII asinsreces faktoru.
Eksperimentālā kārtā "Barts Health NHS Trust" pērn 13 pacientiem piedāvāja iziet gēnu terapiju, kuras rezultātā 11 no viņiem līdz šim trūkstošā proteīna ražošana ir tuva normālam līmenim, ziņo ārsti. Līdz ar to vienreizēja terapija daudziem varētu likt aizmirst regulāro injekciju nepieciešamību.
Terapija esot ģenētiski projektēts vīruss, kas rada priekšnoteikumus VIII asinsreces faktora radīšanai, kādi slimnieka organismam iepriekš nav bijuši. Vīruss faktiski nodod šī faktora ražošanas instrukcijas aknām, raksta BBC.
"Tas ir revolucionāri, jo jau ideja, ka var normalizēt hemofilijas A pacientu situāciju ir neaptverama. Iespēja piedāvāt cilvēkiem normālas dzīves iespēju tā vietā, lai viņiem būtu visu dzīvi jāveic regulāras injekcijas, ir patiesas pārmaiņas," norāda eksperimentālo izmēģinājumu vadītājs profesors Džons Pasi.
Drīzumā tiks uzsākti plašāka mēroga izmēģinājumi, lai saprastu, vai terapija spēj ievērojami uzlabot visu hemofilijas A pacientu dzīvi. Tāpat pagaidām nav skaidrs, cik ilgstoša ir terapijas efektivitāte.
